Neįtikėtina: rastas būdas, kaip įveikti visas pasaulio ligas

Atsirado viltis, kad genų inžinerija gali išvis išnaikinti ligas.

Gyvybės siuvėjai

Atsiradus naujam genomo „redagavimo“ metodui CRISPR, mokslininkai į rankas gavo neįsivaizduojamos galios įrankį, o žmonija dar vieną dilemą – panacėja tai ar katastrofos šaukimasis?

Gamtoje CRISPR yra ląsteles nuo svetimų genų sauganti sistema, kuri, labai primityviai tariant, gali tuos nepageidaujamus genus tiesiog sukarpyti. Mokslininkai, pasitelkę baltymą Cas9, išmoko šitas „žirkles“ pasiųsti ten, kur nori, ir priversti ne šiaip perkirpti, bet iš naujo sukirpti gamtos sukurtą genomą.

Taigi CRISPR/Cas9 sistema gali iš bet kokios genų sekos iškirpti bet kokį segmentą, ir seka vėl susijungia be jo. Praktikoje tai reiškia, kad galima pakeisti gyvo organizmo genus, vadinasi, pakeisti jo savybes.

Ir kalbama ne apie kažkokias bakterijas, virusus ar šokoladą gaminančias mieles (nors tai jau irgi padaryta). Eksperimentuojant aktyviai keičiami pelių genai, pradedami pirmieji bandymai su žmonėmis. Kol kas sparnų ar švytinčios odos mums suteikti niekas nesiveržia. Pirmiausia – tai priemonė nuo ligų.

Iš pradžių – gydymas

Ne taip seniai Didžiosios Britanijos „Great Ormond Street“ ligoninės medikai išmėgino genų inžineriją gelbėdami beviltiška kraujo vėžio forma sergančios mažos mergaitės gyvybę.

Joks įprastas gydymas jai jau nebegalėjo padėti, tad buvo kreiptasi į Londono universiteto profesorių Waseema Qasimą, kuris kaip tik tiria genų terapiją vėžiui gydyti. Kartu su gydytojais jie šiek tiek pakeitė sveikas imunines donoro ląsteles ir užprogramavo jas vienam tikslui – rasti ir žudyti leukemiją.

Tam reikėjo išmokyti ląsteles atpažinti unikalų proteiną CD19, kuris siejamas tik su limfoblastine leukemija. Be to, ląsteles reikėjo „užmaskuoti“, kad vaiko organizmas jas palaikytų savomis ir nenužudytų vaisto.

Tai buvo pirmas kartas, kai tokia procedūra taikyta ne laboratorinėms pelytėms, o žmogui. Ir, atrodo, bent jau kol kas ji pasiteisino – mergaitė gyva ir jaučiasi gerai. Ją stebi medikai, bet jau rengiamasi platesniems klinikiniams šio metodo taikymo eksperimentams.

Paskui – ligų „išjungimas“

Nors ir beveik fantastiškas, toks metodas vis dar nėra idealus. Juk gydoma prasidėjusi organizmą pažeidusi liga. Be to, pasitelkiamos ląstelės, kurias reikia specialiai parengti ir t.t.

Dabar mokslininkai žengė dar vieną žingsnį ir parodė, kad, pritaikius genų modeliavimo įrankį CRISPR, įmanoma panaikinti veido raumenų distrofiją. Jie tiesiog pakeitė geną, kuris kaltas dėl šios ligos, ir liga buvo „išjungta“.

Teigiama, kad taip galima „išjungti“ visas genų anomalijas, tad ir įveikti bet kurią ligą be jokio gydymo.

Tiesa, kol kas džiaugtis amžina sveikata dar ankstoka – CRISPR metodas nėra išbandytas su pacientais, nėra garantijos, kad jis vienodai veiksmingai veiks visus egzistuojančius genomus.

Pirminiai testai irgi parodė tik 50 proc. efektyvumą. Tačiau 50 proc. tikrai geriau, negu „jokių šansų“. O ištobulinus technologiją medikai gautų į rankas neregėtos galios įrankį, kuris leistų gydyti pačią ligą, o ne kovoti su jos pasireiškimais. Galiausiai eidami tuo keliu galime visiškai išnaikinti ligas… Arba prikurti naujų.

Žodžiu, paranojikai jau gali pirkti kovos su zombiais įrangą – viskas labai primena istorijas, kurias filmuose išgyvenusieji pasakoja apie zombių apokalipsės pradžią: „Jie sugalvojo, kaip pagydyti…“

Kita vertus, genų inžinerijos priešininkai  užmiršta, kad toji inžinerija vyksta kiekvieną dieną, mūsų genus proteinai karpo ir sukerpa iš naujo dėl įvairiausių veiksnių. Ir dalis jų tikrai nėra natūralūs (juk sakome, kad sergamumas vėžiu auga dėl žmogaus veiklos).

Tad kartais atrodo, jog, lėkdami automobiliu be vairuotojo, bijome pasodinti ką nors prie vairo, kad nepasuktų ne ten…