Revoliucinė genų terapija suteikė vilties vėžio gydyme

Lesterio gyventojai Alyssai buvo atlikta chemoterapija ir kaulų čiulpų transplantacija, siekiant sumažinti leukemiją, tačiau nesėkmingai. Kadangi daugiau gydymo būdų nebuvo, trylikametės perspektyvos buvo niūrios.

Tačiau po to, kai merginai buvo suleista dovanotų T ląstelių, pakeistų naudojant naują technologiją, vadinamą baziniu redagavimu, Alyssa pasveiko ir jau šešis mėnesius išgyvena remisiją.

„Tai nuostabu“, – sakė jos motina Kiona.

Dabar Londono Didžiosios Ormondo gatvės ligoninės (Gosh) komanda, gydžiusi Alyssą, ruošiasi į tolesnius tyrimus įtraukti dar 10 T ląstelių leukemija sergančių pacientų, kurie taip pat išnaudojo visus įprastus gydymo būdus. Jei jie bus sėkmingi, tikimasi, kad baziškai redaguotas ląsteles bus galima skirti kitų tipų leukemija ir kitomis ligomis sergantiems pacientams.

„Tai kol kas sudėtingiausia ląstelių inžinerija, kuri atveria kelią kitiems naujiems gydymo būdams ir galiausiai geresnei sergančių vaikų ateičiai“, – sakė vienas iš projekto vadovų profesorius imunologas Waseemas Qasimas.

T ląstelių leukemija – tai vėžys, kuris pažeidžia baltųjų kraujo kūnelių, vadinamų T ląstelėmis, grupę. Šios ląstelės nesivysto tinkamai ir auga per greitai, trukdydamos kraujo kūnelių augimui organizme. Standartiniai gydymo būdai – kaulų čiulpų transplantacija ir chemoterapija. Alyssos atveju jie nesugebėjo sustabdyti ligos progresavimo, todėl vienintelė galimybė buvo paliatyvioji priežiūra.

Tačiau naujausia pažanga ląstelių terapijos srityje pasiūlė naują būdą, kaip kovoti su jos liga. T ląstelės buvo paimtos iš sveiko donoro ir pakeistos taip, kad jos galėtų naikinti kitas T ląsteles, įskaitant leukemijos ląsteles. Tai buvo padaryta naudojant bazių redagavimo metodą, kuris leidžia mokslininkams padaryti vieną pakeitimą milijarduose DNR, sudarančių žmogaus genetinį kodą.

Kitomis technologijomis galima atlikti tokius nedidelius pakeitimus, tačiau jos yra susijusios su didesniu šalutiniu poveikiu.

Sudėtingų pakeitimų reikėjo siekiant užtikrinti, kad pertvarkytos T ląstelės pultų tik leukemines T ląsteles ir nesunaikintų viena kitos.

Po pradinio gydymo Alyssa taip ir nepasiekė visiškos remisijos. Tačiau po bazinių redaguotų ląstelių terapijos ir antrosios kaulų čiulpų transplantacijos, skirtos imuninei sistemai atkurti, ji jau daugiau nei šešis mėnesius neserga leukemija.

„Gydytojai sakė, kad pirmieji šeši mėnesiai yra patys svarbiausi“, – sakė Kiona.

Labai svarbu tai, kad Alyssos terapija buvo pagrįsta donorų T ląstelėmis, kurios gali būti redaguojamos, todėl donoro atitikimas nėra problema.

„Tai yra universali ląstelių terapija ir, jei bus pakartota, bus didžiulis žingsnis į priekį tokio tipo gydymo srityje“, – sakė daktarė Louise Jones iš Medicinos tyrimų tarybos, kuri finansavo projektą.