Mokslininkai tyčia akis užkrėtė virusu - efektas apstulbino, o prognozės neįtikėtinai geros

Mažas preliminarus klinikinis tyrimas parodė, kad paprasto peršalimo viruso įšvirkštimas į akis nuo senatvinės tinklainės degeneracijos (AMD) kenčiantiems pacientams – pagrindinės aklumo priežasties JAV – gali sustabdyti ligą ar netgi atstatyti jos žalą.

Šie rezultatai dar turės būti patikrinti su daug didesne pacientų grupe, bet pirmieji ženklai rodo, kad viena specialiai pakeistų virusų injekcija gali įjungti žmogaus imuninį atsaką, ir išvalyti skystį, sukeliantį regėjimo praradimą.

Šis būdas, kurį išbandė Johns Hopkins Medicine tyrėjai Marylande, nukreiptas į vaskuliarinio endotelinio augimo faktorių (VEGF), baltymą, kuris yra pernelyg aktyvus žmonėms su drėgna AMD – reta ir sunkesne šios ligos versija, kai po tinklaine formuojasi naujos kraujagyslės ir į akį ima tekėti kraujas ir skystis.

Toks skysčių susikaupimas akyje negrįžtamai pažeidžia šviesai jautrias tinklainės ląsteles, ir jos išmiršta – asmens regos centre formuojasi aklos dėmės. Drėgnoji AMD paveikia apie 10 procentų visų AMD pacientų.

Nors yra drėgnos AMD gydymas, tačiau injekcijas į akį reikia atlikti kartą kas keturias savaites, – o kad poveikis liktų, šias kasmėnesines injekcijas reikia atlikti iki gyvenimo galo.

Tokio gydymo pašaliniai efektai yra akių infekcijos ir padidėjusi insulto rizika.

Johns Hopkins tyrėjų komanda su grupele pacientų pademonstravo, kad kai kuriais atvejais drėgnos AMD vystymąsi sustabdyti ir netgi apgręžti viena injekcija.

„Ši preliminari studija yra mažas, bet perspektyvus žingsnis, kuris ne tik sumažins vizitų pas gydytojus skaičių ir su tuo susijusius nepatogumus ir pasikartojančias akių infekcijas, bet ir gali pagerinti ilgalaikius rezultatus,“ pažymėjo komandos narys, Peter Campochiaro.

„Norint išsaugoti regą, reikia nuolat slopinti VEGF, o tai pasiekti pakartotinėmis injekcijomis sunku, nes dažnai sukliudo gyvenimo aplinkybės.“

1 fazės klinikiniuose tyrimuose dalyvavo 19 vyresnių nei 50 metų vyrų ir moterų, kuriems buvo nustatyta pažengusi drėgnoji AMD.

Pacientai buvo padalinti į penkias grupes, kurios gavo skirtingo dydžio AAV2 viruso – paprasto peršalimo viruso, genetiškai pakeisto, kad prasiskverbtų į paciento tinklainės ląsteles ir įterptų geną, gaminantį sFLT01 baltymą, – dozes.

„Kai virusas įterpia geną, ląstelės pradeda išskirti sFLT01, kuris prisijungia prie VEGF ir neleidžia jam stimuliuoti skysčių išsiskyrimo ir nenormalių kraujagyslių augimo,“ paaiškino komanda.

„Siekiama, kad virusu užkrėstos tinklainės ląstelės pagamintų pakankamai sFLT01, kuris visam laikui sustabdytų AMG progresavimą.“

Ankstesni tyrimai parodė, kad sFLT01 gali deaktyvuoti VEGF, tačiau lig šiol mokslininkams nepavykdavo priversti kūną gaminti šį baltymą pačiam – tekdavo periodiškai švirkšti VEGF slopinančius baltymus, neleidžiančius progresuoti ligai.

Pirmai grupei iš trijų narių buvo duota mažiausia AAV2 viruso dozė, o kai jiems nepasireiškė jokie pašaliniai poveikiai, galutinėms dviems grupėms buvo suleista maksimali dozė. Nė vienoje grupėje nepasireiškė sunkūs pašaliniai poveikiai.

„Net ir didžiausios vaisto dozės buvo gan saugios. Neužfiksavome beveik jokių pašalinių reakcijų savo pacientams.“ sako Campochiaro.

Visi 19 dalyvių buvo atrinkti, remiantis tuo, kad standartinis gydymas jų neveikė – aštuoniems netgi naujasis gydymas neturėjo padėti.

Iš likusių 11, keturiems pasireiškė ryškus pagerėjimas po vienintelės virusų injekcijos, skysčio kiekis akyje sumažėjo nuo didelio iki „beveik nepastebimo“, praneša komanda. Dar dviems pacientams pasireiškė dalinis akių skysčio sumažėjimas.

Likusiems penkiems pasisekė mažiau, nes po injekcijos jų rega nepagerėjo, bet tam buvo priežastis – tyrėjai suprato, kad jų kūnai natūraliai gamino AAV2 virusą puolančius antikūnus.

Ir čia kabliukas, nes tyrėjai įtaria, kas šie natūralūs antikūnai bent jau JAV gali būti gan plačiai paplitę, nesa adenoviusinės infekcijos – AAV2 viruso giminaičių – yra gan dažnos.

Reikės atlikti daug didesnius klinikinius tyrimus, kad būtų išsiaiškinta, ar ši beveik 50/50 bandymo sėkmė tiksliai rodo, kaip naujasis gydymas veiks platesnę populiaciją, bet perspektyvos daug žadančios.

Kadangi su amžiumi susijusi tinklainės degeneracija prognozuojama, padidės nuo maždaug 2,07 mln amerikiečių 2010 iki 5,44 mln 2050, veiksmingas gydymas net ir pusei drėgnosios AMD pacientų reikštų svarbius pokyčius šimtams tūkstančių žmonių.

Tyrimas buvo publikuotas The Lancet. žurnale

Bec Crew
sciencealert.com