Vienbalsiai patvirtino „perversmą darančią terapiją“ nuo vėžio: kaina beprotiškai didelė, bet tyrimai fantastiški ir jokio šalutinio poveikio

Šis metodas atveria nauja skyrių kovoje su viena pagrindinių žmonių mirties priežasčių.

Šią gydymo priemonę (tisagenlekleuselį) sukūrė farmacijos kompanija „Novartis“. Jai platinti bus naudojamas prekinis ženklas „Kymriah“.

Šio tipo antivėžinė imunoterapija – CAR-T ląstelių terapija – iki šiol buvo žinoma kaip CTL019.

„Tai pirmasis kartas, kai kur nors pasaulyje patvirtinama CAR-T ląstelių terapija, – reporteriams sakė „Novartis“ vadovas Josephas Jimenezas. – Jai pasitelkiamas naujas metodą, kuris yra visiškai personalizuotas panaudojant paties paciento T limfocitus“.

JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA) „Kymriah“ patvirtino vaikams ir suaugusiems pacientams iki 25 metų amžiaus, sergantiems tam tikra ūminės limfoblastinės leukemijos (ŪLL) forma.

Šis gydymo metodas bus taikomas pacientams, sergantiems B limfocitų pirmtakų ŪLL, jeigu jos nesiseka gydyti kitokiais būdais arba ligai atsinaujinus mažiausiai du kartus.

FDA pritarimą naujajam metodui pavadino „istoriniu veiksmu“, kuriuo skelbiamas „naujas požiūris į vėžio ir kitų rimtų bei gyvybei pavojingų ligų gydymą“, sakoma pareiškime.

Gydymo priemonė nėra kokia nors piliulė ar chemoterapija, galinti silpninti natūralią organizmo gynybą. Gydant naujuoju metodu, vėžinių ląstelių atpažinimui ir kovai su jomis pasitelkiamos paties paciento imuninės ląstelės – T limfocitai.

Paciento imuninės ląstelės paimamos per specialų kraujo filtravimo procesą ir nusiunčiamos į laboratoriją. Ten į ląstelių genomą įterpiamas virusinis vektorius su genetine informacija, suteikiančią joms gebėjimą naikinti vėžines ląsteles.

Genų inžinerijos būdu „patobulinti“ T limfocitai suleidžiami atgal pacientui, kur gali pradėti atakuoti vėžines ląsteles.

Tyrimai parodė, kad 83 proc. pacientų pasireiškė gydomasis poveikis ir per tris mėnesius įvyko remisija, skelbia „Novartis“.

Paraiška Europos vaistų agentūrai (EMA) turėtų būti pateikta iki šių metų pabaigos.

Kiek tai kainuoja

„Kymriah“, kuris pacientui taikomas tik vieną kartą, kaina yra 475 tūkst. dolerių (398,6 tūkst. eurų), sakė „Novartis“ onkologijos padalinio vadovas Bruno Strigini.

Pacientai, kuriems šis gydymas pirmą mėnesį nebus veiksmingas, mokėti neturės, sakė jis reporteriams.

Labiau įprastas leukemijos gydymo metodas – kaulų čiulpų transplantacija – JAV pirmaisiais metais gali kainuoti nuo 540 tūkst. dolerių (453 tūkst. eurų) iki 800 tūkst. dolerių (671,4 tūkst. eurų), sakė B. Strigini.

Tuo tarpu nepriklausomi analitikai apskaičiavo, kad rentabili „Kymriah“ kaina turėtų būti nuo 600 tūkst. dolerių (503,5 tūkst. eurų) iki 750 tūkst. dolerių (629,4 tūkst. eurų).

„Pripažindami savo atsakomybę, nustatome žemesnę kainą“, – pažymėjo B. Strigini.

Daugumai minėtus kriterijus atitinkančių pacientų gydymą tikriausiai apmokės draudimas, nes jie yra jaunesni nei 25 metų ir bus įtraukti arba į tėvų draudimo sutartis, arba į socialinę sveikatos apsaugos programą „Medicaid“, sakė „Novartis“ atstovas.

Perversmas vėžio gydyme?

Naujojo gydymo metodo pradininkas yra Carlas June'as iš Pensilvanijos universiteto.

Garsiausia jo pacientė yra Emily Whitehead; jai dabar 12 metų. Ši mergaitė prieš šešerius metus tapo pirmuoju vaiku, gydytu šiuo metodu, tuo metu laikytu itin rizikingu.

Nuo to laiko vėžys jai neatsinaujino.

2014 metais JAV priežiūros institucijos paskelbė CTL019 „perversmą darančia terapija“ ir paskubino šio eksperimentinio imunoterapijos agento patvirtinimo rinkai procesą.

Tai buvo pirmas antivėžinės imunoterapijos metodas, gavęs „perversmą darančios terapijos“ apibrėžimą. Artimiausiais metais tokių metodų turėtų atsirasti daugiau, nes imunoterapijos sritis sparčiai plėtojama.

Praėjusį mėnesį viena FDA patariamoji grupė vienbalsiai paragino patvirtinti minimą vėžio gydymo būdą.

Daugiau kaip 20 ligoninių Jungtinėse Valstijose turėtų turėti galimybes gydyti pacientus, siekiančius „Kymriah“, o iki metų pabaigos jų turėtų būti iki 35.

Maždaug 600 ŪLL sergančių pacientų Jungtinėse Valstijose atitinka amžiaus ir atkryčių kriterijus arba kiti gydymo metodai pasirodė esantys jiems neveiksmingi, nurodo „Novartis“.