GSK pabrėžia sieksianti pažangos retų ligų gydymo srityje

Pranešus apie naują kompanijos aljansą su „Fondazione Telethon“ ir „Fondazione San Raffaele“ organizacijomis, Marc Dunoyer, „GlaxoSmithKline“ retų ligų pasaulinio padalinio vadovas, pareiškė apie dideles šio padalinio ambicijas ir jo potencialą suteikiant reikšmingą pagalbą iki šiol per mažai dėmesio susilaukusiems pacientams visame pasaulyje.

„GSK jau turi sukaupusi didelę patirtį, vykdydama sėkmingus vaistų nuo retų ligų tyrimus ir tobulindama sukurtus vaistus. Tokioms kompanijoms kaip GSK, siekiančioms svaraus progreso ieškant naujų retų ligų gydymo būdų, svarbu tinkami sugebėjimai, atsidavimas darbui, bet visų svarbiausia – iki smulkmenų suvokti esamą situaciją. Pavyzdžiui, vaistas „Atriance®/Arranon®“ (veiklioji medžiaga – nelarabinas), skirtas gydyti sunkią leukemijos formą, kuria per metus suserga tik keli šimtai pacientų visame pasaulyje, yra vienos mokslininkės – Gertrude Elion – darbo rezultatas. Jos asmeninės įžvalgos ir atkaklumas leido mums suprasti šios molekulės potencialą ir panaudojimo galimybes. Alternatyvaus gydymo būdo reikėjo mažai pacientų grupei, tačiau skubiai“.

„Pasaulyje tėra gydoma mažiau nei 10 proc. retomis ligomis sergančių pacientų, todėl suprantame, kad suteikti pagalbą likusiems – nemenkas iššūkis, tačiau kartu tai ir galimybė pasiūlyti pacientams naujus vaistus“. M. Dunoyer pareiškė: „Esame įsitikinę, kad specialaus kompanijos retų ligų padalinio atsiradimas padės mums sukurti tinkamas sąlygas šiam tikslui įgyvendinti. Padalinyje dirba atsidavę savo darbui žmonės, o mes veiklą specializuojame taip, kad sudarytume sąlygas sukurti tokią aplinką, kuri būtų palanki skatinti inovacijas, intuiciją ir mokslo išmintį, reikalingus puoselėjant pažangų mąstymą ir kuriant naujus vaistus ar gydymo priemones, kovojant su retomis ligomis“. 

M. Dunoyer pridūrė: „Mūsų tikslas yra užtikrinti, kad visi, dalyvaujantys GSK retų ligų padalinio veikloje, visiškai suvoktų inovatyvaus mąstymo naudą. Retų ligų bendruomenė yra susijusi labai glaudžiais ryšiais – pacientų, kuriuos palietė šios ligos, yra mažai, bet būtent jie gali suteikti tiksliausią informaciją apie savo būklę. Be to, tokiais pacientais dažniausiai rūpinasi tokie gydytojai, kurie specializuojasi būtent šioje srityje ir kartu vykdo klinikinius tyrimus, ieškodami naujų gydymo būdų“.

„Esame įsitikinę, kad pats efektyviausias būdas sėkmingai integruotis į retų ligų bendruomenę yra pasitelkti tuos atsidavusius GSK kompanijos darbuotojus, kurie galėtų dirbti su pacientais, gydytojais ir mokslo atstovais tam, kad padėtų nuolat plėsti mūsų supratimą“.

Prioritetinės ligos

Pasaulyje egzistuoja maždaug 6-8 tūkst. retų ligų, todėl Marc Dunoyer pripažino, kad jo vadovaujamo padalinio veiklą reiks tikslingai koncentruoti. „Didžiausią dėmesį skirsime toms ligoms, kurių tyrimai padėtų pasiekti realių apčiuopiamų pokyčių. Iš esmės mes kursime naujus vaistus, tačiau visų svarbiausia šiame darbe – praplėsti mokslines žinias apie retas ligas, kad jomis galėtų pasinaudoti visi, dirbantys šioje sferoje,“ – teigia M. Dunoyer.

„Atrinkti konkrečias ligas nebus paprasta, todėl mūsų laukia nelengvas pasirinkimas. Vadovaujamės sisteminiu požiūriu, kuris, esame įsitikinę, bus lemiamas, priimant teisingą sprendimą. Mūsų tikslas yra sudaryti maždaug 200 prioritetinių ligų sąrašą, į kurias ir bus koncentruotas padalinio darbas. Bėgant laikui šis sąrašas keisis – kartu su mūsų mokslinėmis žiniomis ir suvokimu“.

„Be to, mums būtina artimai bendradarbiauti su retų ligų bendruomene, kad turėtume pačią naujausią informaciją apie kiekvieną susirgimą, pavyzdžiui, apie ligos paplitimą ir sunkumą, kad galėtume šiomis žiniomis grįsti savo sprendimus. Kiti faktoriai, kurie turės įtakos sprendimų priėmimo procese, yra mūsų nuomonė apie gydymo būdo potencialą padedant valdyti susirgimą, susidoroti su jo komplikacijomis ar net galimybė pasiūlyti ligą išgydantį vaistą. Ne visi reti susirgimai „pasiduoda“ gydymui ar gali būti rimtai paveikti terapinių intervencijų metu, todėl labai svarbu, kad juos atsirenkant vadovautumėmės moksliniais argumentais“.

M. Dunoyer pridūrė: „Be to, tam, kad būtume tikri, kad pasirinksime teisingus molekulinius taikinius ar ligos patogenezinius mechanizmus, pasitelksime medicininės chemijos ir biologijos žinias. Tai taip pat leis sukoncentruoti tyrimų ir raidos pastangas į tas sritis, kuriose yra didžiausios galimybės sukurti vertingus vaistus“.

„Jeigu nuo pat pradžių priimsime teisingus sprendimus, tuomet rizika, susijusi su atradimais ir raida, bus mažesnė, nes sąlygos bus griežtai apibrėžtos, o klinikinio vystymo programos bus nedidelės apimties ir su aiškiomis išvadomis. Daugeliu atveju molekulinis taikinys yra žinomas, o tai gydytojams padidina galimybes diagnozuoti tokius pacientus, kurių didžioji dalis džiaugiasi galėdami dalyvauti klinikinėse programose, nes jų metu galima atrasti naujus gydymo būdus“. 

„Tikimės, kad sistemingai ir ryžtingai priimdami savo sprendimus, mes užtikrinsime ilgalaikę bendradarbiavimo su pacientais ir gydytojais sėkmę, taip pat stabilų verslą šioje srityje.“

Tyrimų ir raidos skatinimas

„Siekiant atrinkti tinkamas molekules tyrimams, reikia tobulo tyrimų ir raidos mechanizmo, kuris generuotų didelį molekulių kandidačių fondą. Esu įsitikinęs, kad šioje srityje GSK turi unikalių galimybių. Retų ligų kuriamų ir tiriamų molekulių fondą papildys ne tik mūsų padalinys, bet ir visos GSK organizacijos. Kiekvienas mokslininkas, nesvarbu, kokioje srityje jis specializuotųsi, yra skatinamas pagalvoti, kaip tinkamai išvystyta molekulių ar platformų technologija galėtų padėti gydant vieną iš tūkstančių retų ligų“. 

„Praktiškai tai reiškia, kad mes neapsiribosime tik tokiais junginiais, kurie būtų naudingi tik tam tikros retos ligos tyrimams. Neplanuojame tapti vienos konkrečios retų ligų sferos, pavyzdžiui, onkologijos, specialistais, nes manome, kad tai suvaržytų padalinio potencialą. Norime sukurti įvairiapusių junginių fondą, naudingą plačiam retų ligų spektrui. Esu tikras, kad didelis GSK junginių fondas leis mums geriau suprasti ir atvers priėjimą prie inovatyvių junginių su mechanizmais, kurie, mūsų požiūriu, gali būti panaudoti retų ligų gydymui“.

M. Dunoyer taip pat pastebėjo, kad inovatyvių ligų tyrimus jau dabar atlieka ir kitos organizacijos. „Žinome, kad šiuo metu yra dirbama daug žadančių darbų, susijusių su retomis ligomis, todėl ieškosime galimybių suvienyti mūsų pajėgas su tomis organizacijomis ir institucijoms, kurios galėtų papildyti GSK veiklą. Jau dabar vykdome keletą sėkmingų bendradarbiavimo projektų, čia pirmiausia minėtini projektai su „Prosensa“ ir „JCR Pharmaceuticals“, mes ketiname dar padidinti jų skaičių, kad pasiektume geriausių mokslinių rezultatų šioje srityje“.

Molekules paversti vaistais 

„Molekules versdami vaistais dar labiau išplėsime GSK kompetenciją tokiose srityse kaip formulių kūrimas ar gamyba. Vienas iš unikalių mūsų padalinio veiklos aspektų GSK viduje bus tai, kad jis dalyvaus visuose vaistų kūrimo ir pateikimo etapuose – nuo atradimo iki paleidimo į rinką. Esame įsitikinę, kad tai labai svarbu, nes tokiu būdu nenutolsime nei nuo gydytojų, nei, svarbiausia, nuo pacientų“.

„Asmeniškai aš neabejoju, kad vienas iš svarbiausių GSK sugebėjimų, gyvybiškai reikalingų šioje srityje, turinčioje labai mažą pacientų skaičių visame pasaulyje, yra pasaulinis tinklas. Tikimės, kad ne tik galėsime atrasti ir tobulinti vaistus, bet ir pasirūpinti, kad jie pasiektų pacientus, kuriems toks gydymas būtinas. Niekada ankščiau nebuvau toks tikras dėl mūsų potencialo įgyvendinant realius pokyčius“.

 „GlaxoSmithKline“ yra viena pirmaujančių pasaulyje farmacijos ir sveikatos priežiūros kompanijų, dirbanti tam, kad žmonės jaustųsi geriau, gyventų ilgiau ir nuveiktų daugiau. Taikydama naujausias technologijas ir mokslinius tyrimus, GSK kuria ir gamina vakcinas bei vaistus gydyti kvėpavimo takų, centrinės nervų sistemos, infekcines, medžiagų apykaitos ir virškinamojo trakto, onkologines, urologines, širdies ir kraujagyslių, dermatologines ligas.

„GlaxoSmithKline Lietuva“ padalinys veikia nuo 1993 m. ir rūpinasi inovatyvių produktų registravimu bei naudojimu medicinos praktikoje. Šiuo metu Lietuvoje registruoti 196 GSK vaistai. Kompanijoje dirba daugiau nei 100 medicinos, farmacijos, chemijos, ekonomikos, finansų, logistikos ir rinkodaros specialistų.