Kamieninės ląstelės – viltinga kryptis Parkinsono ligos gydyme

Parkinsono liga – lėtinė neurodegeneracinė būklė, pasireiškianti motorikos sutrikimais, tokiais kaip tremoras, raumenų rigidiškumas ir judesių sulėtėjimas. Ligai progresuojant, nyksta dopaminerginiai neuronai, ypač smegenų juodosios medžiagos (substantia nigra) srityje.

Tyrimuose, kurių rezultatai publikuoti žurnale Nature, mokslininkai į pacientų smegenis suleido iš kamieninių ląstelių išvestų dopaminerginių pirmtakų. Tyrimų tikslas – įvertinti intervencijos saugumą ir techninį įgyvendinamumą.

„Tai – reikšmingas pirmasis žingsnis įrodyti, kad dopaminerginių pirmtakų transplantacija yra saugi ir gali turėti klinikinę naudą“, – teigia dr. Ole Isacsonas, Harvardo medicinos mokyklos neurologas.

Viename tyrime dalyvavo 12 pacientų (vadovaujama dr. Viviane Tabar), kitame – 7 (vadovaujama dr. Jun Takahashi). Procedūros metu pacientams buvo taikyta imunosupresija siekiant išvengti atmetimo reakcijos. Nors kai kuriems pacientams pasireiškė su imunitetą slopinančiais vaistais susijęs šalutinis poveikis, rimtų komplikacijų, tokių kaip kraujavimas ar navikų susidarymas, nefiksuota.

Ankstesni bandymai, naudodami vaisiaus smegenų audinį, buvo riboti dėl etinių klausimų ir kintamų rezultatų. Šiuo metu naudojamos kamieninės ląstelės, gaunamos laboratorinėmis sąlygomis – kai kuriais atvejais net iš paties paciento ląstelių, taip sumažinant imunologinio nesuderinamumo riziką.

Nors šie tyrimai nebuvo skirti įvertinti klinikinio veiksmingumo, kai kuriems dalyviams buvo stebimas pagerėjimas – sumažėję simptomai bei padidėjusi dopamino gamyba. Tačiau tam, kad būtų galima tvirtai kalbėti apie gydymo efektyvumą, reikalingi didesnės apimties, atsitiktinių imčių, kontroliuojami tyrimai.

Ir tai jau planuojama: šiemet turėtų prasidėti didesnis tyrimas, kuriame dalyvaus apie 100 pacientų. Jis bus „aklas“, t. y. nei pacientai, nei gydytojai nežinos, kas gavo tikrąsias ląsteles, o kas – placebą. Tai padės objektyviai įvertinti gydymo veiksmingumą.

Šaltiniai:

V. Tabar et al. Phase I trial of hES-cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease. Nature. Published online April 16, 2025. doi: 10.1038/s41586-025-08845-y.

N. Sawamoto et al. Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease. Nature. Published online April 16, 2025. doi: 10.1038/s41586-025-08700-0.